Innoskel, basée à Sophia Antipolis, a annoncé le 15 juillet dernier, le recrutement du premier patient dans le cadre d’une étude par observation des enfants atteints de collagénopathies de type 2.
L’étude ROCKET permettra de réunir un ensemble de données d’observation sur les troubles associés aux collagénopathies de type 2 afin de concevoir des essais cliniques pour de nouvelles thérapies pour les patients atteints de ces troubles.
InnoSkel est une biotech pionnière dans le développement de thérapies pour les maladies rares du squelette. L’entreprise, spin-out de l’Institut de Biologie Valrose de l’Inserm à Nice, a été lancée en 2020 et a réalisé une levée de fonds de 20M€ en décembre 2020. Elle est désormais présente au BioParc de Sophia Antipolis.
L’étude évaluera l’évolution des troubles du collagène de type II chez les enfants de petite taille.
Elvire Gouze, CEO et fondatrice d’Innoskel : “Le manque important de données disponibles sur les troubles du collagène de type II met en évidence le besoin important de collecter ce type de données non seulement pour éclairer le développement clinique, mais aussi pour aider aux soins cliniques, y compris la définition de meilleures pratiques. Nous sommes impatients de nous associer à nos sites pour réaliser cette étude et accroître nos connaissances collectives afin de pouvoir faire progresser efficacement INS-101 (programme principal de thérapie génique d’Innoskel) dans le but de fournir un nouveau traitement indispensable à ces enfants.”
ROCKET est une étude multicentrique internationale qui réunit des enfants âgés de 0 à 12 ans, avec un diagnostic confirmé d’un trouble du collagène de type II. Des données seront collectées de manière prospective sur des paramètres pertinents allant des manifestations cliniques, y compris la croissance, la fonction physique et respiratoire, aux valeurs de laboratoire et à la qualité de vie rapportée par les patients.
Innoskel entend bénéficier des données de l’étude ROCKET pour la conception de son essai clinique interventionnel prévu pour INS-101, le candidat de thérapie génique préclinique de la société en développement pour le traitement des patients atteints de troubles du collagène de type II.
INS-101 est actuellement à l’étude pour restaurer la croissance normale du cartilage dans les plaques de croissance osseuse et pour prévenir les déformations squelettiques qui entraînent de graves complications cliniques dans les troubles du collagène de type II, telles que l’instabilité cervicale, la déformation de la hanche, l’arthrose précoce, la vision et les difficultés respiratoires, et à ce jour a démontré une forte efficacité dans les études précliniques.
Pour Samantha Parker, Chief Patient Access Officer d’Innoskel “ Notre mission est de lancer de nouveaux traitements pour les personnes atteintes de troubles squelettiques rares. Avec INS-101, nous avons le potentiel de changer fondamentalement le paradigme de traitement pour les enfants atteints de troubles du collagène de type II et de leur apporter une différence significative dans leur qualité de vie. Les résultats de cette étude observationnelle nous aideront à accélérer le développement de l’INS-101 et à apporter cette thérapie transformatrice aux personnes qui attendaient de nouvelles options.”
