Une reconnaissance européenne pour une maladie négligée : Roca Therapeutics a obtenu de l’Agence européenne des médicaments (EMA) la désignation de médicament orphelin pour son candidat-médicament RCT002. Ce statut marque la reconnaissance officielle de la maculopathie radique comme maladie à part entière, après avoir longtemps été considérée comme une simple complication. Cette avancée permet un accompagnement réglementaire renforcé et accélère l’accès au marché.
Une solution innovante pour une pathologie sans traitement : Le RCT002 est un collyre « first-in-class » qui cible plusieurs mécanismes en jeu dans la maculopathie radique : inflammation, néovascularisation, fibrose et stress oxydatif. Il offre une alternative non-invasive là où les options actuelles sont hors AMM et peu efficaces. Son entrée en phase clinique est prévue pour 2026, un jalon structurant pour la biotech.
Une étape clé pour une startup azuréenne soutenue localement : Fondée en 2021 à Nice, Roca Therapeutics est soutenue par un solide réseau d’acteurs publics et privés de la région Sud. Ce succès renforce son positionnement en tant qu’acteur de pointe dans l’ophtalmologie innovante. La société prépare actuellement une levée de fonds pour financer son essai clinique.
Dans son communiqué de presse du 26 août 2025, la biotech détaille l’annonce :
Roca Therapeutics (Roca), qui développe des traitements non-invasifs first-in-class contre des pathologies oculaires graves, annonce aujourd’hui avoir obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD – Orphan Drug Designation) de l’Agence européenne des médicaments (EMA – European Medicines Agency).
Cette désignation concerne son principal candidat-médicament, le RCT002, pour le traitement de la maculopathie radique. Ce jalon réglementaire est le résultat des importants efforts stratégiques mis en œuvre par Roca pour faire évoluer le statut de la maculopathie radique, qui était classifiée comme complication médicale secondaire. Elle est désormais officiellement reconnue par l’EMA comme une indication clinique à part entière.
La maculopathie radique est une pathologie qui se traduit par une perte de vision qui survient lorsque la rétine est exposée à des radiations. Elle touche généralement les patients qui reçoivent une radiothérapie pour traiter une tumeur oculaire ou périoculaire.
Une irradiation accidentelle de l’œil peut également se produire lors du traitement de cancers de la tête et du cou ou du cerveau. A l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement standard pour cette pathologie. Des thérapies hors-AMM sont utilisées en routine clinique, avec des résultats non satisfaisants.
Développé en deux ans à partir de la plateforme propriétaire de Roca Therapeutics, le RCT002 est une petite molécule first-in-class sous forme de collyre, qui pourrait changer radicalement la prise en charge de cette pathologie. Le RCT002 a été conçu de façon rationnelle pour offrir un traitement qui soit sûr et qui s’attaque en même temps à la néovascularisation résistante, à l’inflammation, à la fibrose et au stress oxydatif qui caractérisent cette maladie.
« La reconnaissance de la maculopathie radique comme maladie à part entière marque une étape cruciale dans la prise en charge de ces patients. Cela permettra de poser un diagnostic plus tôt, de mettre au point des thérapies ciblées et d’élargir l’accès à des traitements spécifiques pour ces patients dont la vision se détériore après une radiothérapie contre un cancer oculaire, de la tête et du cou, ou du cerveau », ajoute Zaki Sellam, président exécutif de Roca Therapeutics. « Cette désignation orpheline donne accès à une innovation accélérée et à un accompagnement réglementaire, ouvrant ainsi la voie à des investissements dans un domaine thérapeutique où les besoins sont importants et les traitements peu nombreux. »
La société est en cours de levée de fonds afin de financer le premier essai clinique du RCT002, qui devrait débuter en 2026.
Roca a obtenu le soutien financier et stratégique de 3B Future Health Fund dès son lancement. L’entreprise bénéficie également du soutien d’une large coalition de partenaires institutionnels, dont la SATT Nice Côte d’Azur, Bpifrance, l’Université Côte d’Azur, Eurobiomed, l’incubateur Provence Côte d’Azur, la Métropole Nice Côte d’Azur, le conseil régional Provence-Alpes-Côte d’Azur et le fonds de développement régional européen FEDER. Ces partenariats stratégiques et ces soutiens financiers reflètent la confiance dans la capacité du RCT002 à redéfinir l’offre thérapeutique pour les maladies de la rétine et positionnent Roca en pionnier de l’innovation en ophtalmologie.
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